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Científicos identifican una nueva diana farmacológica contra el Parkinson

25.10.2013

Científicos del Instituto Whitehead para la Investigación Biomética, en Cambridge, Massachusetts, Estados Unidos, han identificado una nueva diana farmacológica contra la enfermedad de Parkinson y un compuesto capaz de reparar las neuronas de los pacientes con esta condición, mediante el uso de una plataforma de hallazgos con componentes que van desde células de levadura hasta células madre humanas. La plataforma, cuya efectividad se describe en los documentos publicados en la edición digital de la revista 'Science', podría acelerar el descubrimiento de fármacos candidatos que abordan la patología subyacente de la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas.

(europapress.com) 24/10/2013

La enfermedad de Parkinson (EP) y las enfermedades neurodegenerativas tales como la de Huntington y la de Alzheimer se caracterizan por un mal plegamiento de proteínas, lo que resulta en una acumulación tóxica de proteínas en las células del sistema nervioso central. Las células de levadura, que comparten la biología con el núcleo de las células humanas, sirven en los tubos de ensayo para estudiar el problema del mal plegamiento de proteínas e identificar posibles soluciones. Las células de levadura modificadas genéticamente para sobreproducir alfa-sinucleína actúan como modelos robustos para la toxicidad de esta proteína que subyace en la enfermedad de Parkinson. En una pantalla de casi 200.000 compuestos, los especialistas identificaron una entidad química que no sólo invierte la toxicidad de la alfa-sinucleína en células de levadura sino también en neuronas parcialmente rescatadas en el nematodo 'C. elegans' y en las neuronas de rata. Se encontró que el compuesto estaba trabajando mediante la restauración de las funciones gracias a una proteína celular crítica para el tránsito que se pensaba previamente que no se podía "drogar". Para asegurarse de que cualquier patología desarrollada en las neuronas cultivadas podría atribuirse únicamente al defecto genético, los investigadores también controlaron las neuronas a partir de células iPS en las que la mutación se ha corregido. Ha sido sorprendente que el compuesto rescatara las células de levadura y las neuronas del paciente de manera similar y por el mismo objetivo, un objetivo que no se habría identificado sin que la genética de la levadura les guiara. Los especialistas creen que las anormalidades que descubrieron sucedieron en las primeras etapas de la enfermedad, de forma que, si es así, la manipulación exitosa de los objetivos identificados aquí podría ayudar a retrasar o incluso prevenir la progresión de la patología.

Resumen de noticia, más información sobre el artículo en el link

http://www.europapress.es/latam/sociedad/noticia-eeuu-cientificos-identifican-nueva-diana-farmacologica-contra-parkinson-20131024231150.html